2025年10月26日，备受瞩目的第十届医药创新与投资大会在南京盛大启幕。作为大会的明星专场，临床数据全球首发专场(以下简称“首发专场”)已连续十年为投资者、创新者以及临床专家搭建高端交流平台，向世界展示中国医药创新的前沿动态，获得投资界及医药行业专业人士的持续关注与高度评价。

中国医药创新促进会药物研发专业委员会主任委员、华领医药首席执行官陈力博士主持本场会议。

主持人：陈力

在本届首发专场中，九款处于关键研发阶段的候选新药集中亮相，其核心临床数据于会上首次对外正式披露：

01

富马酸奥比特嗪肠溶微丸胶囊(SM-1)和替莫唑胺联用治疗复发高级别脑胶质瘤I-Ⅱ期临床研究

SM-1是由深圳市真兴医药技术有限公司自主研发的小分子抗肿瘤I类新药，靶向作用于Procaspase-3并促使其转化为细胞凋亡关键执行蛋白Caspase-3，从而诱导肿瘤细胞凋亡。

研究结果显示：I期临床入组27例，可评估24例，2例CR、5例PR、5例SD，ORR 29.2%、DCR 50%。Ⅱ期临床入组37例，试验组可评估16例，3例PR、8例SD，ORR 18.8%、DCR 68.8%;对照组可评估10例，6例SD，ORR为0;DCR 60%。

李文斌 首都医科大学附属北京天坛医院肿瘤综合治疗中心主任

02

全球首个治疗类风湿关节炎的S1PR1激动剂普赛莫德IIb期临床试验

普赛莫德(LJR001)是由朗捷睿生物与中国医学科学院药物研究所联合研发的全球首个进入Ⅱ(IIb)期临床治疗RA的S1PR1激动剂，主要用于抑制炎症及免疫反应。

试验入组179例RA患者，给药12周，普赛莫德5mg和普赛莫德10mg组达到美国风湿病学会反应标准ACR20患者比例显著高于安慰剂组(66%和77.8% vs 39.2%，P<0.01，P<0.001);停药访视4周，普赛莫德5mg和普赛莫德10mg组持续保持药效，ACR50患者比例持续增长(31.7%和37.9% vs 15.3%，P<0.01)。

多数次要临床终点达到统计学意义，普赛莫德5mg和普赛莫德10mg组，显著改善患者临床疾病活动指数(CDAI)和简化疾病活动指数(SDAI)，生活质量明显提高，尤其在降低血栓形成风险和降低类风湿因子滴度等方面具有明显优势。

李春 北京大学人民医院风湿免疫科主任医师

03

1.1类原研创新药千层纸素片Ⅰ/Ⅱ期临床研究报告

千层纸素(CPU-118)源于中药黄芩，是具有显著抗肿瘤活性的单体化合物，且对肝脏、心脏和神经系统等正常组织有保护作用。目前，南京芩领医药科技有限公司已实现千层纸素化学全合成，纯度>99.7 %，可工业化生产，获得了多项国家专利。

作为国家1.1类新药，千层纸素已获批临床试验用于治疗肝细胞癌(HCC)和泛瘤种。Ib/IIa期注册临床试验，共纳入37例标准治疗失败进展的晚期实体瘤患者，30例可评价疗效，2例获得部分缓解(PR)，7例病情稳定(SD)，疾病控制率(DCR)为30 %，未见>3级治疗相关性不良事件(TRAEs);其中，15例末线治疗的HCC，有2例获得PR，3例SD，DCR达33.3%。由此表明千层纸素单药显示出明显的抗肿瘤效应，尤其是对肝癌，值得进一步开展确证性临床研究，包括单药及联合用药。

秦叔逵 中国药科大学基础医学与临床药学院院长

04

AI驱动研发新范式：EG-501获突破性临床数据，成功攻克NPSLE认知障碍

EG-501项目是埃格林医药自研AI平台从药物发现到获得阳性临床信号的首次端到端闭环验证，为行业提供了可扩展、可重复的药物研发新模式。

该药物是全球首个进入Ⅱ期临床并用于治疗神经精神性系统性红斑狼疮(NPSLE)认知障碍的口服小分子药物，成功填补了该领域数十年的关键医疗空白。其在美国完成的Ⅱ期临床试验(多中心、随机、双盲、安慰剂对照)取得了突破性积极结果。该研究在范德堡大学医学中心等3家美国知名学术中心进行。结果显示，EG-501组在RBANS总量表评分显著改善(EG501: +10.4;安慰剂： +4.2; p=0.032)，具有明确临床意义。

李长青 埃格林医药联合创始人、首席医学官

05

世和一号®：全球首个中美欧三认证肿瘤NGS大Panel检测试剂盒临床试验数据首发

世和基因自主研发的世和一号®(GENESEEQPRIME®)泛实体瘤NGS大Panel基因检测试剂盒获美国FDA批准，成为全球首个且唯一同时拥有中国NMPA、美国FDA、欧盟CE三重认证的NGS大Panel肿瘤基因检测产品。

在性能验证方面，世和一号®通过多种技术路线对比，评估了各种变异类型的检测一致性。该产品在不同变异类型中均展现出优异的检测准确性：与对照试剂盒相比，所有点突变及插入缺失的阳性符合率(PPA)为92.44%，阴性符合率(NPA)高达99.99%;融合突变的PPA为96.15%，NPA为98.24%;扩增突变的PPA高达100.00%，NPA为99.49%。此外，肿瘤突变负荷(TMB)的Pearson的相关系数为0.94;微卫星不稳定(MSI)的PPA为96.77%，NPA为97.67%。产品的最低检出限(LOD)亦经过多梯度、大样本量的系统验证，累计检测次数超过2000次。其中，热点单核苷酸变异(SNV)的LOD为2.14%VAF。整体检测性能比肩美国主流同类产品。

汪笑男 南京世和基因生物技术股份有限公司联合创始人、首席技术官

06

中国本土首个酶替代疗法产品-戈芮宁临床数据分享

注射用维拉苷酶β(戈芮宁®)是由北海康成自主研发的国内首个获批上市的酶替代疗法产品(ERT)，该产品的问世填补了国内药企在ERT产品开发上的技术空白。

核心部分的研究表明：CAN103 60U/kg治疗9个月后，脾脏体积较基线下降百分比均值(标准误)为35.32(3.02)%，P<0.0001。其他关键临床指标也获得了明显的改善：肝脏体积平均下降18.80(2.87)%;血红蛋白平均升高达2.17(0.42)g/dL，血小板平均升高19.42(5.55)×10^9/L。另外30U/kg低剂量组的患者各项指标也获得了明显的改善，并提示有量效关系。最后，长达2年的累积数据提示良好的风险获益比，支持本产品在12岁及以上的1型和Ⅲ型戈谢病患者中的长期使用。

沈菊平 北海康成制药有限公司首席运营官

07

溶瘤腺病毒YH01注射液的开发及临床应用

溶瘤腺病毒YH01注射液是苏州映辉医药科技有限公司全资子公司北京因美未来生物医药科技有限公司自主研发生产的国家1.1类原始创新药。

截至目前，已入组12例患者，均为标准治疗方案卡介苗治疗失败后的末限膀胱癌患者(已经没有其他有效的治疗手段)。试验结果显示：在达到疗效评估期的10例患者中，8例实现完全缓解(CR，指肿瘤病灶100%消失)，整体完全缓解率高达80%，疾病控制率达到100%，意味着所有参与评估的患者病情都得到了有效控制。此外，数据显示9个月的肿瘤复发率为0%，这一数据在全球已上市及在研同类溶瘤病毒药物中处于国际领先水平。

黄映辉 苏州映辉医药科技有限公司董事长

08

HTD1801：中国源头创新药物在心血管-肾脏-代谢(CKM)治疗领域的突破与展望

君圣泰医药的核心产品HTD1801是一款天然来源的口服抗炎代谢调节剂，旨在解决心肾代谢系统疾病(CKM)，通过激活AMPK与抑制NLRP3炎症小体双机制，实现代谢改善与抗炎协同。

针对2型糖尿病的两项3期研究均显示出一致且显著的降糖效果，同时改善血脂和炎症指标。汇总分析发现，在合并轻度肾损患者中，HTD1801可显著提升eGFR，提示其具备肾脏早期干预与功能恢复的潜力。目前已有的具备肾脏获益的批准药物，多数仅能延缓eGFR下降，难以逆转疾病进程。基于多维临床获益，HTD1801有潜力成为CKM领域的基础性治疗药物。

高丽萍 君圣泰医药董秘&副总经理

09

新一代HIV整合酶抑制剂Asuptegravir (ASU) Ⅱ期临床结果

Asuptegravir(ASU)是艾迪药业自主研发的一款新型HIV整合酶抑制剂。本次会议展示了ASU的Ⅱ期临床试验结果。

该项临床试验结果显示：初治HIV感染的参研者经ASU单药治疗10天，病毒载量较基线平均下降2.34 log10拷贝/mL;联合核苷骨干药物恩曲他滨/丙酚替诺福韦(FTC/TAF)继续治疗18天，超过90%的参研者实现病毒学完全抑制(HIV-RNA<50拷贝/mL)。其中，所有剂量组在经ASU单药治疗10天后继续联合核苷骨干药物治疗18天，100%的参研者HIV-RNA均<200拷贝/mL。综合现有的研究结果，ASU安全性良好，单药治疗药效明确，与FTC/TAF联合组成完整方案达到病毒学抑制水平高且快。此外，以Asuptegravir为核心药物联合FTC/TAF的三联单片复方制剂，也已提交IND并获受理。未来，可为HIV感染者提供更加便捷的用药方案。

傅和亮 江苏艾迪药业集团股份有限公司董事长、首席科学官

The 10th CBIIC

会议现场

十年来，首发专场始终是全球医药领域前沿成果的“首发阵地”，更是连接资本、科研与临床的“桥梁纽带”。在这里，与会嘉宾共同见证了多个候选新药从实验室研发到临床转化，再到获批上市造福患者的完整历程，也亲历了中国创新药在全球舞台上的崛起突破与价值彰显。截至目前，本专场已累计向全球与会者展示了87个创新药的关键临床数据，这些成果不仅极大丰富了临床用药选择，更为患者生命健康与产业投资价值带来双重赋能。展望未来，我们期待以创新与资本的深度协同，持续推动国产创新药高质量发展，让更多中国原研成果惠及全球患者!