第八届中国医药创新与投资大会早期项目路演专场于2023年9月27日上午在苏州金鸡湖国际会议中心顺利举办。经过大会路演项目审核专家委员会的严格把关，最终18个优质项目脱颖而出。路演项目涵盖药械研发的各个热点领域，包括但不限于基因编辑、新靶点发现等。这些项目具有巨大的市场潜力和社会影响力，为解决当前医药行业面临的挑战和问题提供了新的解决方案。西南证券研发中心所长助理&医药首席分析师杜向阳、国联证券研究所资深医药研究员郑愉担任专场主持人。

杜向阳（左）；郑愉（右）

部分项目集锦

项目1

功能性检测为基础的新靶点发现与验证平台

上海立迪生物技术股份有限公司创始人闻丹忆介绍抗肿瘤靶向药的临床耐药是生物医药领域面临的共同难题，晚期耐药病人的活检或胸腹水样本建成的PDX，最大程度的保留了肿瘤的基本特征和异质性，是最理想的研究耐药机制和药物筛选的模型。通过CRC技术建成与耐药PDX配对的耐药肿瘤细胞系，以Pro-RNAi技术，在大肠杆菌系统中做初筛和复筛，shRNAi和工具化合物做验证，生信和文献分析后，用CRIPR在不同的肿瘤CR细胞系做体外和体内验证。CR-PDX配对的筛选模型已成功确立数个奥希替尼耐药NSCLC的新靶点。

汇报人：闻丹忆 上海立迪生物技术股份有限公司创始人董事长兼CEO

项目2

新型碱基编辑技术填补医疗需求空白，造福全球病患

正序生物是一家专注于新型基因编辑技术的生物医药公司，公司拥有自主知识产权的碱基编辑系统，所创建的多种精准基因编辑疗法，在控制脱靶效应和提高体内编辑效率方面具有显著优势，相关研究成果发表于Nature Biotechnology、Nature Cell Biology、Nature Structural & Molecular Biology、Cell Research、Cell Reports等知名国际学术期刊上。正序（上海）生物科技有限公司首席执行官牟晓盾介绍，自2020年8月创建以来，正序生物全力推进科学创始人团队先进科研成果的技术转化，针对遗传疾病、肿瘤、代谢疾病、感染性疾病布局的多条管线正在顺利进行。预计2023年进入临床研究。

汇报人：牟晓盾 正序（上海）生物科技有限公司首席执行官

项目3

基于小核酸药物关键技术平台研发新型siRNA

小核酸药物是一个前景广阔、趋势良好的研发赛道，但仍有诸多瓶颈和挑战，中国科学院上海药物研究所副研究员戚新明如是说。其研究团队创新性建立了VelaMIR序列设计、VelaMID化学修饰和VelaNBA化学偶联的小核酸药物研发技术平台，可显著提高分子的选择性、特异性和成药性，展现出更高的研发和转化效率，同时实现肝内、肝外有效递送，具有国际领先优势。基于三大技术平台，团队研发系列以siRNA为主的小核酸药物，针对慢性和罕见病，已在体外获得系列候选分子，并经多个体内动物模型包括非人灵长类动物的验证，目前已经完成PCC阶段工作。该研究团队致力于以临床为需求，以独特的平台技术，研发差异化小核酸新药，突破国际专利壁垒和技术瓶颈，走出一条小核酸药物研发新路。

汇报人：戚新明 中国科学院上海药物研究所副研究员

项目4

肿瘤免疫治疗新希望—靶向CD40/PD-L1创新双抗FG-B901

明济生物制药（北京）有限公司董事长&CEO靳照宇介绍T细胞启动不足是肿瘤免疫治疗的关键挑战之一，而APC细胞在启动肿瘤特异性T细胞应答上起决定性作用。通过CD40活化APC细胞，继而启动T细胞，被认为是有强大潜力的肿瘤免疫治疗策略，然而CD40单抗临床使用常受限于严重的毒副作用。FG-B901是明济生物自主开发靶向CD40/PD-L1的条件激动性双抗,可诱导强大的免疫细胞活化。其利用PD-L1依赖的方式活化CD40，继而活化APC细胞和T细胞，减少CD40毒副作用，同时阻断PD-L1/PD-1信号通路，协同增强T细胞活化。在小鼠肿瘤模型中具有良好药效，且在动物试验上显示出显著优越的安全性，已于今年中美双报获得FDA及NMPA批准开展临床试验。

汇报人：靳照宇 明济生物制药（北京）有限公司董事长&CEO

项目5

设计助力实体瘤CAR-T的突破

南京卡提医学科技有限公司董事长王恩秀介绍CAR-T较好地解决了部分血液肿瘤的治疗，但是在实体瘤药物研发当中遇到瓶颈。其主要原因在于传统激活信号对于肿瘤微环境的不耐受。通过创新设计，新型CAR-T可以在肿瘤微环境中呈现持久、稳定的抗肿瘤活性，同时安全性也得到显著提升，表现为细胞因子风暴等级降低。临床IIT研究表明，新型CAR-T在以Mesothelin为靶点的晚期卵巢癌当中达到了40%以上的ORR，显著高于25% ORR的传统设计。该项目IND申请已经为CDE受理，进入快速转化阶段。

汇报人：王恩秀 南京卡提医学科技有限公司董事长

此外，苏州星奥拓维生物技术有限公司执行总裁张善中、成都金唯科生物科技有限公司融资总监陈利景、成都百裕制药股份有限公司首席新药生物总监叶飞、北京表源生物技术有限公司首席执行官孙美艺、乘典（苏州）生物医药有限公司董事长&CTO王盛典、上海微知卓生物科技有限公司高级BD经理李骏、北京载愈生物科技有限公司首席技术官杨昊岳、戴格普瑞生物科技（苏州）有限公司CEO赵静、知几未来（成都）临床医学检验有限公司董事长王硕、上海奕拓医药科技有限责任公司联合创始人兼首席执行官朱继东、南京正大天晴制药有限公司转化医学经理季晓君、杭州厚无生物医药科技有限公司研发副总裁陈锐、砺博（广州）生物科技有限公司创始人&CEO詹剑分别介绍了本公司在研的新药项目现状及前景、公司的发展战略及融资计划。我们期待更多优秀的早期项目得到社会各界的关注，以及资本的持续加持！

会场盛况