2020年9月27日，由中国医药创新促进会、中国医疗器械行业协会、香港交易所、艾美达(北京)医药信息咨询有限公司共同主办的第五届中国医药创新与投资大会(以下称“创投大会”)在苏州工业园区隆重召开。

首都医科大学附属北京天坛医院院长王拥军作“大数据和组学驱动的健康产业”主旨报告。王拥军院长表示，高清医学到来之后，大数据和组学驱动的医学对新药研发、临床医学都带来新的挑战，并不是临床的常规数据都能用于药物研发，大数据一定是设计好的、高质量的。

大数据与组学驱动健康产业中，关于大数据，总结一句话就是有海量的规模、快速的流转、多种数据类型以及价值密度低的数据合集，规模大到在获取、存储、管理、分析方面大大超过传统数据库软件的能力范围。其中，组学是典型的大数据，人体的多组学，从基因组、蛋白组、转入组到肠道微生物组等等，都属于创新产业驱动的一个基础。大约两年前，国际上推出的高清医学，就是把人体内每一个分子，每一个结构都调整到人体最佳状态，把每一个分子都描述清楚。

他认为，在产业结构上，组学和临床大数据分为以下五类：第一类是健康大数据;第二类近两年越来越多的医疗区块链，未来的医疗医院之间的沟通，数据的扁平化管理，区块链也是新的产业;第三类最近国内上市越来越多的医学人工智能公司;第四类是逆向药物研发;第五类是由大数据推动的新型诊断试剂。

关于转化医学和产业化创新平台，北京天坛医院在政府的要求下转向创新发展和生物医药驱动发展，为北京的双引擎服务，即生物产业和信息产业。因此，天坛医院在新院的布局上做了很大调整，从基础研究——国家神经系统疾病临床医学研究中心(科技部)，到转换研究——北京脑保护高精尖创新中心(北京市教委)。从早期的发现、研究，到市场化，再回到医院，是整体全链条的设计。近两年来，天坛医院已经在国内落地的产业化平台或产业化公司有七个。

一是基于多组学的药物靶点研发;二是2017年12月在天坛落地的人工智能公司，明年将在科创板参与IPO;三是今年6月的神经心脏微创治疗产品;四是脑血管的自动调节诊断设备;五是快速基因监测;六是脑血管分子标志物试剂，在北京市首创投入;七是临床评价的学术性研究机构(ARO)。

据了解，ARO在过去5年间脑血管病的研发中，参与了国际所有脑血管病标志性医学杂志新药研发的三期临床发表。过去5年，新英格兰杂志发表的脑血管病的全部新药及新的大型临床实验中，王拥军教授所在的ARO在全球的参与度是30%，参与了三期临床的设计和执行委员会的建设。

王拥军院长指出，医院中的药物研发肯定与药物研究所不同。药物研究所依靠强大的基础研究，而临床则是靠大量的数据。因此，如何把数据做好是临床面临的巨大任务。目前，国家中心一共有4类可以用于药物研发及之后靶点发现的大数据，包括社区队列、疾病登记(注册)、神经影像数据库和临床试验数据库。

对于逆向药物研发，他认为，逆向药物研发与传统转化医学不同。传统转化医学都是从bench到bedside的，也就是从实验室到临床。而逆向的是从临床到实验室，最大的优势就是研发周期短。一般，全球从实验室到临床的平均药物研发周期约16年，而从临床到实验室平均约6年，缩短近10年的研发周期。

最近几年，国际上新的药物研发一直在走的一条新路，名为Bedside-Bech-Bedside Model，即从临床回实验室，再从实验室回到临床的逆向方式。它的做法就是先建立临床队列，从队列里面再找大数据和多组学的标志物，利用超算平台和人工智能去找其中的规律，找到之后假定一个靶点，再回实验室验证这个靶点的生物学功能。如果该生物学功能被证实，再回到临床实验,而这项方式在国际上最成功的就是降脂药物。

此外，王拥军院长还对国内大数据组学研究与成功经历进行了分享并举例说明。神经系统疾病中最大的就是脑血管病，其全球发病率最高、死亡率最高。在过去十几年间，国家中心一直在做脑血管病的研究。其中最困难的就是抑制复发——脑血管病复发致残和死亡。2017年，国家中心建立了新的抑制复发的方案，也就是双通道、双效应的组成方案，在国际上称之为畅阻治疗方案，这项方案利用了原有的两个已进入市场的药物做新的组合——即阿司匹林加氯吡格雷的短程组合方式。这项研究被评为脑血管病全球的八大进展之一，科技部在2016年授予国家奖，2017年美国指南开始写入该方案，一直到2019年10月30日，成为国际最高标准推荐。

CHANCE双抗治疗方案的发表和应用，使中国已经从过去的高复发国家变成了跟欧美国家一样复发率的国家。CHANCE方案每年减少31万中国患者复发，全球77万患者复发;之后开发的基于组学的精准方案，每年减少中国23万患者复发，全球58万患者复发。尽管该方案从复发的11%降到目前的6%，但是仍然有6%的病人再复发。所以新药研发的重点是通过临床大数据组学，了解残余风险机制。

王拥军教授表示，临床大数据和组学是药物研发企业可以更快地找到新药物、新靶点的一项新手段，能够有效助力于创新药物的研发。临床早期介入，有助于加速新靶点的发现。欢迎各药物企业到天坛医院、国家中心使用这些临床数据，并共同为中国制药、为中国整个的健康产业发展努力贡献。