近日，美国药品研究与制造商协会(PhRMA)发布了2020年抗癌药研发报告，通过统计美国发病率较高的九种抗癌新药研发情况，展现了抗癌新药研发过程中面临的困难与巨大挑战。

癌症已成为美国第二大人口死亡原因，随着老龄化程度逐步加深，每年癌症确诊和死亡人数持续上升。据统计，40%的美国男性和39%的美国女性将在一生中被确诊癌症，20%的全美死亡病例由癌症导致。美国每年癌症护理产生的直接医疗费用为802亿美元，与癌症有关的死亡病例所导致的生产力间接成本损失高达944亿元。随着癌症患者数量的日益增加，新疗法和早期筛查需求显得尤为迫切。面对如此巨大的临床用药需求，抗癌药物的研发却面临重重挑战，每个获批药物是在数十个甚至上百个药物的研发失败基础上诞生的。根据美国食品药品监督管理局(FDA)1998年至2019年期间，对黑色素瘤、脑癌、急性髓细胞白血病、肾癌、肝癌、肺癌、胰腺癌、卵巢癌、前列腺癌的治疗药物批准与最终失败的情况统计，抗癌新药研发充满挑战，研发失败率居高不下。

美国癌症协会首席医学与科学官William G. Cance博士表示：“我们发现，肺癌和黑色素瘤死亡率的显著下降，很大程度上要归功于过去十年中，抗癌药物在研发以及新疗法的突破及巨大进展，如免疫疗法，这一领域的飞速发展，为广大癌症患者带来了真正的希望。”

在中国，癌症已成为严重威胁中国居民健康的主要公共卫生问题之一。根据国家癌症中心发布的最新数据，癌症死亡占居民全部死因的23.9%。每年癌症医疗花费超过2200亿元人民币，且近十几年来癌症的发病率和死亡率均呈现上升态势，恶性肿瘤发病率每年保持约3.9%的增幅，死亡率每年保持2.5%的增幅。目前我国癌症5年相对生存率为40.5%，与10年前相比，癌症生存率总体提高约10个百分点，但是与发达国家相比，还有很大差距。

伴随医药监管体制改革的不断深化，我国也陆续出台了一系列促进抗癌药产业发展的政策法规，在加快抗癌药物的审评审批方面也取得了重要成果。2018年我国批准抗癌新药18种，比2017年增长了157%。从审批的品种结构上看，2018年批准的抗癌新药占我国全年批准新药总数的37.5%，显著高于往年。从审批速度看，2018年以前我国抗癌新药审批所用的平均时间是24个月，2018年时间缩短了一半，平均12个月左右，与发达国家的审批速度日趋一致。

截至2020年9月10日，国家药品监督管理局药品审评中心共批准19种抗癌新药的上市申请，涉及肺癌、黑色素瘤、肝癌、血液肿瘤、乳腺癌等多种恶性肿瘤。获批上市的多个抗癌药意义重大，包括血液肿瘤领域方面首个获批的ADC药物——维布妥昔单抗，首个获批的国产BTK抑制剂——泽布替尼。更为重要的是，在肝癌、食管癌、胃癌等中国高发肿瘤领域也均有免疫治疗药品获批上市，极大填补了国内未满足的临床需求!与此同时，我国着重法规建设，在技术指导原则方面，药审中心已针对抗肿瘤的35个相关技术指导原则公开征求意见，相关指导原则的建立，将推动整个抗肿瘤创新药物研发的标准体制建设。

报告中也提到，生物制药公司目前正在进行开发的有1100多种抗癌药，其中有74%可能成为一类新药。每一种新药及新疗法的获批上市，对于癌症患者而言，都是其生命重要的里程碑。但是对于肿瘤药临床研究来说，只是更深层次研究的开始，只有不断深入研究，对于新疗法才会有更充分的认识，更好地发挥个性化医疗、基因治疗等创新疗法的作用，将癌症从致命疾病转化为可控的慢性疾病。

现有的抗癌药物基本都经历了漫长的研发与不断试错的过程，是来之不易的成果。面向未来，一方面我们需要加深对现有疗法及获批药物的深入研究，扩大其适应症并进行迭代更新，充分利用现有知识不断创新;另一方面，还需继续推动生命科学领域的技术创新以取得更多突破，随着对癌症发病机制从细胞、分子水平的进一步认知以及对人体生命过程的更深入理解，通过科学界、医药界和投资界的通力合作，未来必定会发现更多有潜力的靶点与新疗法，为肿瘤治疗领域带来新的突破和希望，使人类朝着攻克癌症这一伟大愿景稳步前进!

参考文献：

1.2019年全国癌症报告[OL]. 国家癌症中心. 2019

2.王平. 国务院政策例行吹风会. 国家药监局. 2019

3.杨志敏. 2020年中国抗肿瘤创新药审评情况报告[OL]. 国家药监局药品审评中心. 2020