近年来，随着国内医药市场和产业发展的深刻变革，国内越来越多创新药企业踏上了“出海”的新征程。在医药产业环境日新月异的当下，如何合理规划“出海”路径、制定“出海”战略成为摆在所有创新药企面前的共同议题。在第八届中国医药创新与投资大会期间，9月26日上午，由中国医药创新促进会（以下称“中国药促会”）国际创新药物监管专业委员会承办的主题论坛顺利召开。论坛聚焦企业出海策略，与会专家聚焦时下热门的核酸药物、体外伴随诊断、改良型新药等细分领域的出海现状，同时关注国际同步研发、出海影响因素等策略制定关键环节，与参会代表共话中国创新药出海未来蓝图。会议特邀中国药促会国际创新药物监管专委会主委、荣昌生物首席医学官、国投创新首席科学家、原CDE首席科学家何如意博士主持论坛。

何如意博士主持论坛

海昶生物创始人兼总裁赵孝斌博士围绕“基于QTsome的核酸药物研发和临床转化”作了主旨报告。赵博士结合QTsome递送平台开发小核酸药物用于治疗HCC原发性肝癌的案例，详细分析了递送系统技术转化、靶点开发、临床试验、放大生产等各个环节的策略，指出当前我国核酸药物出海，要以国际化的标准来推进项目，从研发阶段甚至生产企业选择开始，以高标准来完成前期设计、安装验证以及人员培训等工作。

赵孝斌博士作主旨报告

泛生子首席医疗官胡云富围绕“药物伴随诊断的出海机会和挑战”作了主旨报告，就体外诊断产品为何出海、如何出海以及面临的挑战进行了深入解读和分析。目前，国内IVD在专利保护、审评要求等方面尚需完善，集采后市场利润下降。与此同时，IVD国际市场增速较快，精准医疗发展显著提高IVD需求量，国际市场吸引力逐渐加大，成为IVD企业出海的主要动力。从2020年数据来看欧美地区IVD市场占据全球IVD市场总量的66.9%，机会较大。我国IVD企业出海美国主要有两条途径，分别是在美国建立实验室和在美国上市IVD产品，需分别遵循美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）的CLIA认证和FDA要求。IVD品种涉及医疗器械注册和生物样品运输，各国对临床数据及注册要求存在差异，我国IVD出海需重点考虑IP是否足够创新、工厂选址国内还是国外、临床受试者选择、上市后进出口、以及医保报销等问题。

胡云富博士作主旨报告

锐得麦医药联合创始人、董事长操先华围绕“中国创新药出海同步临床的策略及考量”作了主旨报告。操博士认为，多中心临床试验在推进产品上市、推动全球患者获益、促进商业化等方面均具有重要意义。在制定MRCT策略时需针对产品特征个案化分析，主要考虑哪些国家、地区和种族适合识别效应修饰因素，何时将中国患者纳入，以及寻求相互使用中国和其他亚洲数据的可能性等因素；在设计MRCT试验时，统计、临床、运营、监管、伦理是影响实验质量的五个重要方面，决定MRCT能否成功的关键因素有药品是否具有独特性以及临床数据收集对临床价值的贡献。

操先华博士作主旨报告

思路迪医药首席医学官肖申围绕“创新药出海的主要因素分析和路径选择”作了主旨报告。肖博士强调创新药成功出海最重要的是产品需满足临床需求，如罕见病、严重疾病、慢性疾病急性发作、严重并发症等。因此，在考虑实验设计的时候，需要加强与临床医生的交流，选择真正有差异性的设计，而不是盲目跟风。此外，肖申博士认为针对肿瘤药品，选择早期实验还是晚期实验是实验设计重要的一环，目前FDA鼓励安全性好、有潜在有效性的产品开展早期一线治疗的探索。

肖申博士作主旨报告

绿叶制药集团高级副总裁孙志刚基于利培酮缓释微球注射剂Rykindo美国获批案例，分享了改良型新药出海的策略。基于自身经验，孙博士强调创新药出海要以终为始，始终关注商业化规模生产工艺的可实施性及稳健性。在制剂PAI检查环节，FDA主要关注商业化生产能力、无菌保证、数据完整性、质量文化等方面。此外，孙博士提示要谨慎选择原料药供应商，以免影响出海进程。

孙志刚博士作主旨报告

主题讨论由安诺波特律师事务所管理合伙人陈少羽主持，深圳埃格林医药董事长杜涛，上海君实生物CEO李宁，泛生子首席医疗官胡云富博士，思路迪医药首席医学官肖申，前FDA资深政策顾问胡育志参与讨论。杜涛博士认为产品出海，大公司更看重该产品是否有突破性疗法认证等监管部门的认可。在公司策略方面，胡云富博士认为公司需注重规模效应，侧重某些特色产品。肖申博士则认为我国企业在出海过程中要关注ICH相关指导原则指南，注重与FDA等监管部门的沟通。讨论专家一致认为中国创新药出海最最重要的仍是产品差异性问题，只有真正满足临床需求的产品，才能在出海之路上走得更远更长。

Panel讨论

论坛现场