2023年3月29日下午，第七届“中国医药创新与投资大会临床数据全球首发专场”如期在苏州召开。临床数据全球首发专场（以下简称“首发专场”）自设立之初便备受创新药企业和投资机构瞩目，作为大会的明星专场，首发专场汇集国内顶级创新成果，集中发布重磅临床数据，连续7年参会人数破千，为临床PI、企业家、投资人以及业内专家、学者建立了良好的展示和沟通平台。本届首发专场共展示了10个重磅临床项目，涉及糖尿病、癌症、肝硬化等多个疾病相关的创新药，多位知名临床试验PI、科学家受邀汇报最新临床研究进展，受到与会投资人、专家和媒体的高度关注。中国医药创新促进会药物研发专业委员会副主任委员、华领医药技术（上海）有限公司首席执行官陈力博士，中国医药创新促进会抗肿瘤药物临床研究专业委员会副主任委员、和黄医药（中国）有限公司首席执行官兼首席科学官苏慰国博士共同主持本场会议。

第一阶段主持人：陈力博士

第二阶段主持人：苏慰国博士

三个糖尿病与糖尿病相关并发症领域项目发布最新临床试验结果

1、多格列艾汀改善葡萄糖刺激胰岛素早相分泌——糖尿病血糖达标的重要因素

在初诊或二甲双胍耐受患者中，多格列艾汀单药/联合二甲双胍治疗起效快，降HbA1c和餐后血糖效果显著。快速起效：单药或联合治疗第4周降HbA1c效果显著（分别下降0.81%*和0.69%*）。疗效稳定：治疗第24周HbA1c较基线显著降低皆大于1%，较安慰剂组显著降低幅大于0.5%。无论单药或联合治疗均能显著改善餐后血糖及胰岛功能。治疗8周血糖达标率都已达40%，24周时分别增至42.5%、44.4%。

两项III期研究数据的事后分析研究表明β细胞早相胰岛素分泌功能的改善是患者接受多格列艾汀治疗后血糖达标的重要因素。对于初诊或对二甲双胍控制不佳的患者，改善早相胰岛素分泌指数IGI和处置指数DI所代表的早相胰岛素分泌功能均能显著提高患者在接受多格列艾汀治疗后血糖达标的潜力。提示早相胰岛素分泌功能的改善是患者使用多格列艾汀后血糖达标的重要因素。

汇报人：杨文英 中国医药创新促进会糖尿病与代谢性疾病药物临床研究专业委员会名誉主任委员，亚洲糖尿病学会副主席，中央保健会诊专家

2、苏帕鲁肽注射液的药效学及安全性临床数据解读

苏帕鲁肽是由上海银诺医药技术有限公司研发的具有自主知识产权的人源长效的GLP-1RA，适用于成年人2型糖尿病患者，是一款原创长效人源化GLP-1Ra药物，或将成为中国主流降糖药。

III期临床试验显示，与基线相比，每周注射一次苏帕鲁肽1mg和3mg的患者，第24周的平均糖化血红蛋白水平分别降低1.73%和2.15%。苏帕鲁肽联用二甲双胍显著降低T2D患者的糖化血红蛋白水平。与基线相比，每周注射一次苏帕鲁肽3mg的患者，第24周的平均糖化血红蛋白水平分别降低1.81%。

汇报人：王庆华 上海银诺医药技术有限公司董事长兼首席执行官

3、ON101治疗糖尿病足溃疡III期及扩展性试验276例研究结果

糖尿病足溃疡为全球未满足的医疗需求，严重危及生命且尚无有效治疗手段，我国每年因糖足溃疡截肢患者高达142万人，截肢后死亡率达到22%，医疗花费巨大。

ON101具有调节M1/M2巨噬细胞稳态的创新作用机制，重塑伤口免疫，速效促进愈合。国际多中心III期与扩展性试验276例研究结果，充分支持ON101于糖尿病足溃疡的治疗成效与药物安全性。ON101是全球III期临床试验研究中，唯一溃疡完全愈合率超过60%的糖尿病足溃疡创新药，已通过中国台湾与新加坡药证审查核准上市。

汇报人：陈瑞青 中天（上海）生物科技有限公司医药学术副总经理

四个癌症相关创新药发布最新临床试验结果

1、重组人GM-CSF溶瘤II型单纯疱疹病毒（OH2）在治疗成人复发性脑胶质瘤方面的突出疗效

OH2注射液是全球唯一一个经NMPA及FDA批准进入临床研究的HSV-2溶瘤病毒药物。临床试验结果显示：OH2注射液除了在黑色素瘤、晚期结直肠癌、软组织肉瘤等适应症显示明显的疗效以外，用于治疗脑胶质瘤表现出良好的安全性和有效性：发生不良事件的严重程度多为1/2级，常见不良反应为流感样疾病，头痛，发热。在纳入临床研究的9例患者中，有5例接受了肿瘤疗效评估，其中1例受试者经3次给药后病灶较基线缩小67.5%，被评估为PR；2例受试者病情稳定，评估为SD；在试验初期低剂量组即显示出突出的疗效。

同时，研究发现给药后24小时内和给药后21天，PR受试者的脑脊液样本中检测到OH2 DNA，分别为15.52 copies/μL和169.92 copies/μL，说明OH2注射液感染肿瘤细胞并在肿瘤细胞内复制增殖，肿瘤细胞裂解后子代病毒释放至脑脊液中。

汇报人：李文斌 中国医药创新促进会脑神经药物临床研究专业委员会副主任委员兼秘书长、首都医科大学附属北京天坛医院肿瘤综合治疗中心主任

2、溶瘤病毒（OVV-01）注射液治疗晚期实体瘤I期临床研究的初步结果

OVV-01注射液是以水疱性口炎病毒为载体设计的溶瘤病毒，首次人体（FIH, First in Human）试验，采用经典“3+3”方式进行剂量梯度探索。

I期临床试验初步结果显示了OVV-01用于人体的安全性，没有发现明显的病毒脱落现象。不良反应总体轻微：最常见为发热；III/IV级一过性淋巴细胞和中性细胞减少，经对症支持很快恢复，未对患者本身和治疗造成明显影响。截至目前，已入组15例受试者。根据临床方案，现有9例合格做肿瘤有效性评估。9例中有2例部分缓解（PR）、4例疾病稳定（SD）、3例疾病进展（PD），已注射剂量疾病缓解率（ORR）为22.2%、疾病控制率（DCR）为66.7%。

汇报人：蔺强 中国医药创新促进会抗肿瘤药物临床研究专业委员会常务委员，华北石油管理局总医院副院长

3、KC1036治疗既往标准治疗失败晚期食管鳞癌的有效性

针对晚期食管鳞癌患者，PD-1抗体联合化疗一线治疗的ORR为45%～72%，PD-1抗体单药二线治疗的ORR则仅为12.6%～20.3%。因此，有相当比例的患者无法从PD-1抗体治疗策略中获益。即使对PD-1抗体治疗产生应答的肿瘤患者，仍有10%～60%人群在未来会出现获得性耐药。

KC1036是一种II型非竞争性AXL与VEGFR受体酪氨酸激酶抑制剂，是目前唯一在晚期食管鳞癌开发的AXL、VEGFR等靶点产品。临床实验数据显示：KC1036治疗“既往PD-1抗体失败”食管鳞癌的ORR可达29.2%，DCR达83.3%，在晚期食管鳞癌患者中疗效显著（显著优于化疗单药）、安全性良好。

汇报人：黄镜 中国医药创新促进会抗肿瘤药物临床研究专业委员会委员，中国医学科学院肿瘤医院内科副主任、主任医师

4、加科思KRAS G12C抑制剂JAB-21822非小细胞肺癌I期临床数据

JAB-21822是北京加科思新药研发有限公司自主研发的靶向KRAS G12C 的共价键抑制剂。试验数据显示：JAB-21822安全性和耐受性良好。在剂量递增阶段未观察到DLT。纳入的72例受试者中，11.1%发生了3-4级TRAE。在400mg和800mgQD剂量组的共40例受试者中，仅发生1例3级TRAE。JAB-21822单药治疗KRASG12C突变NSCLC表现出良好的抗肿瘤活性。KRASG12C突变NSCLC:所有剂量组: ORR 56.3% (18/32) ，DCR 90.6% (29/32)；QD剂量组: ORR 66.7% (8/12) ，DCR 100% (12/12)

汇报人：丁瑜莉 加科思药业集团有限公司临床开发高级副总裁三个治疗肝病及肝病并发症的一类创新药发布最新临床试验结果

1、多靶点偶联分子TNP-2092治疗肝硬化高氨血症/肝性脑病的II期临床试验结果

肝性脑病是肝硬化，特别是失代偿期肝硬化的主要并发症，治疗药物有限，全球新药研发管线薄弱，存在未满足医疗需求。肠道局部活性药物利福昔明 (Rifaximin) 通过抑制肠道菌群产氨和代谢达到治疗作用，是目前治疗和预防肝性脑病（HE）的主要产品。

多靶点偶联分子 TNP-2092 具有与利福昔明类似的抗菌谱和肠道专属性，同时对肠道产氨菌具有更强的抑制作用和更低的自发耐药频率。在肝硬化高氨血症患者中开展的IIa临床试验表明，TNP-2092胶囊具有较好的安全耐受性和药代动力学特性，可以显著降低血氨，有望成为治疗HE更加安全有效的药物。

汇报人：马振坤 丹诺医药（苏州）有限公司创始人兼执行总裁

2、植物源重组人血清白蛋白治疗肝硬化低白蛋白血症的II期临床研究结果

肝硬化特别是中晚期肝硬化失代偿期往往发生血浆白蛋白水平降低，进而出现一系列并发症，导致肝硬化腹水产生或加重。临床上通过输注人血白蛋白纠正低白蛋白血症，减轻肝硬化腹水及其它相关生理异常，改善患者机体功能。植物源重组人血清白蛋白是通过基因工程技术高效表达并生产的人血清白蛋白（OsrHSA），与人血浆来源白蛋白（HpHSA）具有相同的一级、二级和三级结构。II期临床研究结果显示：经过最长14天给药，OsrHSA（10g或20g/天）使受试者血清白蛋白浓度达到35g/L或以上的比例不劣于阳性对照药人血清白蛋白，10g和 20g两个剂量组分别达到主要疗效终点。血清白蛋白达到35g/L或以上的时间与阳性对照HSA相似。在肝硬化合并低白蛋白血症的受试者中，两个剂量水平的OsrHSA和HSA的血清白蛋白暴露水平相当。结果显示OsrHSA的临床疗效和安全性不劣于人血浆来源的人血清白蛋白。

汇报人：牛俊奇 吉林大学第一医院感染病与病原生物中心主任

3、甲磺酸帕拉德福韦III期临床试验研究

甲磺酸帕拉德福韦是西安新通药物研究股份有限公司自主研发的国产抗乙肝新药，现在III期研究持续中。整个三期研究选择TDF作为阳性对照，试验共持续144周，前48周为核心试验期，后96周为延伸试验期。目前全部受试者已完成48周核心试验期，预计近期完成NDA申报递交。

试验结果显示，受试者用药48周后血清HBV DNA病毒完全抑制率（LLOQ=29 IU/mL)，试验组非劣效于对照组，达到主要疗效终点。HBeAg阳性人群和阴性人群，在以乙肝治疗史、肝硬化情况、用药依从性、基线HBV DNA病毒载量、年龄及性别为变量的亚组分析中，试验组与对照组趋势一致。结果显示，ALT复常率及HBeAg转阴率和血清学转换率两组间无显著差异。安全数据显示，试验组明显好与对照组。与药物相关的不良事件显著优于对照组，对肾脏影响好于对照，对骨骼影响显著优于对照组，长期用药对血脂影响低。

汇报人：金伟丽 西安新通药物研究股份有限公司首席医学官兼高级副总裁

会场七届临床首发专场已累计向与会者展示了近60个创新药的关键临床数据，其中大部分为填补临床空白的1类创新药，并获得上市批准，为国内外患者提供了更多治疗选择。期待中国新药原始创新能力得到进一步加强，从医药大国稳步向医药强国迈进。